LOW-PV

Il profilo beneficio/rischio della Prolina-interferone alfa-2b peghilato (AOP2014), in aggiunta alla migliore strategia terapeutica disponibile basata sui salassi, in pazienti con Policitemia Vera (PV) a basso rischio. STUDIO RANDOMIZZATO LOW-PV

Studio clinico randomizzato e controllato nazionale di fase 2 volto ad indagare nei pazienti con Policitemia Vera a basso rischio cardiovascolare l’efficacia di un nuovo farmaco (interferone alfa-2b peghilato) in aggiunta al trattamento standard con soli salassi.

RAZIONALE: la Policitemia Vera è una neoplasia maligna clonale caratterizzata da una mutazione del gene JAK2 che comporta aumento della massa corpuscolare dei globuli rossi e spesso anche di globuli bianchi e piastrine. La sua storia naturale è caratterizzata principalmente da un aumentato rischio di trombosi maggiori. In base alle linee guida vigenti, se il paziente è stratificato ad alto rischio vascolare (età ≥ 60 anni con pregressa storia di trombosi), viene raccomandato l’uso di farmaci mielosoppressivi, verificando una significativa riduzione del tasso di eventi. Questo non accade nei bassi rischi (età < 60 anni senza precedenti cardiovascolari), non esposti alla terapia citoriduttiva per il timore di un aumentato rischio di leucemia, ma nei quali il tasso annuale di trombosi non è irrilevante: tutt’oggi supera infatti il 2%, che rispetto alla popolazione di controllo, è almeno pari al doppio atteso.

OBIETTIVO: valutare se l’aggiunta della Prolina-interferone alfa-2b peghilato alla strategia terapeutica basata sui salassi può migliorare l’efficacia del trattamento dei pazienti con PV a basso rischio, in termini di controllo dell’ematocrito (HCT) ai livelli raccomandati (< 45%).

POPOLAZIONE: pazienti con diagnosi di PV a basso rischio cardiovascolare (età inferiore a 60 anni e nessun precedente cardiovascolare).

DISEGNO: Studio randomizzato, controllato a gruppi paralleli, in aperto multicentrico nazionale (22 Centri partecipanti).

NUMEROSITÀ: 150 pazienti (75 per ogni braccio di trattamento)

Risultati finali dello studio LOW-PV pubblicati su NEJM Evidence: leggi l'articolo.